Μια νέα γονιδιακή θεραπεία για μια εξαιρετικά σπάνια ασθένεια θα έχει χονδρικό κόστος 4,25 εκατομμύρια δολάρια, καθιστώντας την, το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο.
Η εφάπαξ θεραπεία, Lenmeldy, κέρδισε τη Δευτέρα την έγκριση των αμερικανικών αρχών για τη διόρθωση της υποκείμενης αιτίας μιας κληρονομικής πάθησης που ονομάζεται μεταχρωματική λευκοδυστροφία πρώιμης έναρξης ή MLD.
Η MLD είναι μια θανατηφόρα ασθένεια κατά την οποία τα βρέφη αρχίζουν μερικές φορές να χάνουν την ικανότητα να περπατούν και να μιλούν. Η Orchard Therapeutics ανέφερε ότι η τιμή του φαρμάκου «αντικατοπτρίζει την κλινική, οικονομική και κοινωνική του αξία».
Το κόστος του φαρμάκου ξεπερνά αυτό του Hemgenix της CSL Behring LLC, μιας εφάπαξ έγχυσης για την αιμορροφιλία με τιμή 3,5 εκατομμύρια δολάρια.
Η MLD επηρεάζει περίπου ένα στις 100.000 γεννήσεις ζώντων παιδιών και λιγότερα από 40 παιδιά ετησίως στις ΗΠΑ, σύμφωνα με τον Orchard.
Η εταιρεία επικεντρώνεται στην ανάπτυξη γονιδιακών θεραπειών, οι οποίες αποσκοπούν στη διόρθωση των υποκείμενων γενετικών ελαττωμάτων που προκαλούν κληρονομικές ασθένειες. Πρόσφατα εξαγοράστηκε από την ιαπωνική φαρμακοβιομηχανία Kyowa Kirin Co.
Ο τομέας της γονιδιακής θεραπείας έχει προκαλέσει συζήτηση για τις υψηλές τιμές της. Οι φαρμακευτικές εταιρείες λένε ότι δικαιολογούνται επειδή οι θεραπείες μπορούν δυνητικά να θεραπεύσουν τους ασθενείς, δημιουργώντας εξοικονόμηση πόρων για το σύστημα υγειονομικής περίθαλψης με την πάροδο του χρόνου και προσφέροντας άλλα κοινωνικά οφέλη.
Οι φαρμακοβιομηχανίες θέλουν επίσης να ανακτήσουν το κόστος ανάπτυξης θεραπειών που συχνά απευθύνονται σε μικρούς πληθυσμούς, περιορίζοντας τις δυνατότητες εσόδων τους. Αλλά η τιμολόγηση έχει προκαλέσει ανησυχίες σχετικά με την πίεση που θα μπορούσε να επιφέρει στους ασφαλιστές, ιδίως στο Medicaid, το πρόγραμμα ασφάλισης υγείας για τους φτωχούς.
