THEPOWERGAME
Στις 7 Ιουνίου, ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ενέκρινε το πρώτο νέο φάρμακο από το 2003 για την αντιμετώπιση της νόσου του Αλτσχάιμερ.
Η ευφορία που επικράτησε σε ορισμένους κύκλους είναι κατανοητή.
Ένας αιώνας έρευνας δεν παρήγαγε καμιά αποτελεσματική θεραπεία για το Αλτσχάιμερ, το οποίο χαρακτηρίζεται από συνεχώς επιδεινούμενη έκπτωση των νοητικών λειτουργιών και είναι υπεύθυνο για το 60-80% των περιπτώσεων άνοιας, μια πάθηση που ίσως επηρεάζει 50 εκατομμύρια άτομα παγκοσμίως και εμφανίζεται όλο και συχνότερα όσο ο κόσμος γηράσκει.
Όμως, δυστυχώς, ο FDA παραδέχεται ότι δεν αποδεικνύεται ότι το νέο φάρμακο, ένα μονοκλωνικό αντίσωμα το οποίο θα πωλείται με την ονομασία Aduhelm, πραγματικά λειτουργεί.
Η έγκριση δόθηκε παροδηγητικά. Κινδυνεύει να δημιουργήσει ανεδαφικές προσδοκίες, να προκαλέσει οικονομική βλάβη στα συστήματα υγειονομικής περίθαλψης, να πλήξει τη φήμη του FDA αναφορικά με την επιστημονική του αμεροληψία και, ίσως ακόμη και να εκτρέψει την προσοχή από πιο ελπιδοφόρες προσεγγίσεις για τη θεραπεία της άνοιας.
Η απόφαση δύσκολα γίνεται κατανοητή. Τον περασμένο Νοέμβριο, δέκα από τα 11 μέλη της συμβουλευτικής ομάδας εμπειρογνωμόνων του FDA ψήφισαν κατά του αιτήματος της παραγωγού Biogen Inc, με έδρα τη Μασαχουσέτη, για έγκριση του φαρμάκου (το 11ο εξέφρασε την «διστακτικότητά» του).
Η έγκριση του FDA δεν σημαίνει ότι αποδέχεται ότι τα μέχρι τώρα δεδομένα αποδεικνύουν ότι το Aduhelm είναι αποτελεσματικό στην επιβράδυνση της έκπτωσης των νοητικών λειτουργιών.
Οι δοκιμές της Biogen ήταν στην καλύτερη περίπτωση διφορούμενες σε αυτό το σημείο, και μάλιστα το 2019 σταμάτησαν ως αποτυχημένες.
Αντίθετα, ο οργανισμός ανταμείβει την επιτυχία του φαρμάκου στην εκκαθάριση του εγκεφάλου από το β-αμυλοειδές, μιας πρωτεΐνης που συσσωρεύεται μεταξύ των νευρώνων και διαταράσσει τη λειτουργία τους.
Η «υπόθεση του αμυλοειδούς» υποστηρίζει ότι η πρωτεΐνη δεν είναι απλώς σύμπτωμα της νόσου, αλλά πρωταρχική αιτία.
Αυτό πιστεύεται ευρέως (όλοι οι εγκέφαλοι με Αλτσχάιμερ παρουσιάζουν συσσώρευση β-αμυλοειδούς). Αλλά είναι απλώς μια υπόθεση (οι εγκέφαλοι με β-αμυλοειδές δεν παρουσιάζουν όλοι έκπτωση των νοητικών λειτουργιών).
Το FDA ζήτησε περαιτέρω δοκιμές, ακόμη και καθώς το φάρμακο βαίνει προς χρήση, και προειδοποίησε ότι ενδέχεται να το αποσύρει εάν δεν φέρει ικανοποιητικά αποτελέσματα.
Η Biogen δήλωσε ότι οι δοκιμές μπορεί να διαρκέσουν εννέα χρόνια, και εάν το φάρμακο χρησιμοποιείται ευρέως, η απόσυρσή του θα ήταν δύσκολη.
Το κόστος της θεραπείας με Aduhelm ανέρχεται στα 56.000 δολάρια ετησίως, και θα δημιουργήσει τεράστια προβλήματα για τους ασφαλιστές και τους παρόχους υπηρεσιών υγείας.
Το χρηματιστήριο, φυσικά, επιβράβευσε τις μετοχές της Biogen με την πεποίθηση ότι μόλις δόθηκε άδεια για ένα νέο σκεύασμα που θα καταρρίψει κάθε ρεκόρ πωλήσεων.
Συνιστάται μόνο για άτομα στα αρχικά στάδια της νόσου του Αλτσχάιμερ που διαγιγνώσκονται μέσω της δαπανηρής τομογραφίας εκπομπής ποζιτρονίων (PET SCAN) και απαιτεί ενδοφλέβια χορήγηση μηνιαίως σε ιατρική εγκατάσταση.
Η στενή παρακολούθηση των ασθενών κρίνεται απαραίτητη, καθώς πολλοί αναπτύσσουν εγκεφαλικό οίδημα. Ωστόσο, δεδομένης της έλλειψης εναλλακτικής λύσης, εκατομμύρια Αμερικανοί θα απαιτούν τη θεραπεία για τους αγαπημένους τους που υποφέρουν από τη νόσο του Αλτσχάιμερ.
Η έγκριση του FDA διακινδυνεύει επίσης να εμποδίσει την έρευνα για την άνοια.
Το Aduhelm ενδέχεται να δυσκολέψει τη συμμετοχή ασθενών σε κλινικές δοκιμές για νέα φάρμακα και τη αξιολόγηση των αποτελεσμάτων τους (εάν πολλοί ασθενείς λαμβάνουν ήδη το σκευασμα). Και μπορεί να εκτρέψει περισσότερους πόρους σε νέες προσπάθειες για την επικύρωση της αμφισβητούμενης υπόθεσης του αμυλοειδούς.
Το ότι τα στοιχεία ήταν υπέρ της μη έγκρισης του Aduhelm δεν σημαίνει ότι η έρευνα για τη θεραπεία της άνοιας δεν προχωρά.
Αντίθετα, ενώ πριν από λίγα χρόνια ορισμένες φαρμακευτικές εταιρείες αποσύρθηκαν από αυτό το πεδίο, θεωρώντας ότι έχουν φτάσει σε αδιέξοδο, ορισμένοι νευρολόγοι περιμένουν πλέον μεγάλες ανακαλύψεις.
Οι έρευνες οδηγούν σε μια καλύτερη κατανόηση του τρόπου με τον οποίο μπορεί να μειωθεί ο κίνδυνος της άνοιας, ζώντας μια πιο υγιεινή ζωή. Η συχνότητα των περιστατικών άνοιας που συνδέονται με συγκεκριμένη ηλικία σε ορισμένες δυτικές χώρες βαίνει μειούμενη.
Οι εξετάσεις αίματος καθιστούν πολύ πιο εύκολη τη διάγνωση εκείνων που διατρέχουν υψηλό κίνδυνο, πριν την εμφάνιση των συμπτωμάτων.
Σύμφωνα με τη Pharmaprojects, μια βάση δεδομένων της φαρμακοβιομηχανίας, άλλα 148 φάρμακα για το Αλτσχάιμερ βρίσκονται σε κλινική ανάπτυξη, από τα οποία μόνο το 15% περίπου εστιάζουν στο βήτα-αμυλοειδές.
Η άνοια παραμένει ένα από τα μεγαλύτερα υγειονομικά, κοινωνικά και οικονομικά προβλήματα του 21ου αιώνα και, για ορισμένους νευρολόγους, οτιδήποτε ενθαρρύνει περισσότερες προσπάθειες για την κατανόηση και τη θεραπεία της είναι ευπρόσδεκτο.
Αυτός είναι ο λόγος που ακόμη και ορισμένοι από αυτούς που έχουν εκπλαγεί με την επιστημονική βάση της έγκρισης του Αduhelm από το FDA, την επικρότησαν.
Ωστόσο, ένα είναι βέβαιο: Η ελπίδα αναζωπυρώθηκε όχι επειδή μειώθηκαν οι προδιαγραφές εξαιτίας της απελπισίας, αλλά επειδή η επιστήμη εξελίσσεται.
© 2021 The Economist Newspaper Limited. All rights reserved.
Άρθρο από τον Economist το οποίο μεταφράστηκε και δημοσιεύθηκε με επίσημη άδεια από την www.powergame.gr Το πρωτότυπο άρθρο, στα αγγλικά βρίσκεται στο www.economist.com
Ακολουθήστε το Powergame.gr στο Google News για άμεση και έγκυρη οικονομική ενημέρωση!
