THEPOWERGAME
Χρησιμοποιώντας μια νέα μεθοδολογία, οι ερευνητές στο The Hospital for Sick Children (SickKids) είναι οι πρώτοι στην παιδιατρική έρευνα που χρησιμοποίησαν δεδομένα από μια διεθνή ομάδα του πραγματικού κόσμου για να ξεπεράσουν τα εμπόδια που σχετίζονται με τη διεξαγωγή τυχαιοποιημένων κλινικών δοκιμών σε παιδιά με σπάνιες παθήσεις.
Το «χρυσό» πρότυπο για την αξιολόγηση νέων θεραπευτικών μεθόδων είναι μέσω τυχαιοποιημένων κλινικών δοκιμών, όπου μια ομάδα ατόμων λαμβάνει θεραπεία ενώ μια άλλη όχι. Δυστυχώς, η διεξαγωγή αυτού του τύπου κλινικών δοκιμών αποδεικνύεται πρόκληση για πολλές σπάνιες παθήσεις λόγω του περιορισμένου αριθμού ατόμων με την πάθηση, δυσκολεύοντας τις ουσιαστικές συγκρίσεις.
Σε μια μελέτη που δημοσιεύτηκε στο Hepatology, μια ομάδα επιστημόνων της SickKids ανέπτυξε μια καινοτόμο και ισχυρή στατιστική προσέγγιση που μπορεί να εξαλείψει την ανάγκη για παραδοσιακές τυχαιοποιημένες κλινικές δοκιμές, αποδεικνύοντας την αποτελεσματικότητα ενός φαρμάκου στη μείωση της εξέλιξης της νόσου και τις μεταμοσχεύσεις ήπατος σε παιδιά με σύνδρομο Alagille (ALGS).
«Με τη χρήση μιας παγκόσμιας βάσης δεδομένων, μπορέσαμε να μιμηθούμε υψηλής ποιότητας αποτελέσματα κλινικών δοκιμών, συγκρίνοντας τα σημερινά αποτελέσματα με ιστορικά δεδομένα» λέει η Dr. Binita Kamath, Senior Associate Scientist στο πρόγραμμα Developmental & Stem Cell Biology και κύριος ερευνητής και ανώτερος συγγραφέας της μελέτης. «Όχι μόνο τα ευρήματά μας δείχνουν μια αξιοσημείωτη βελτίωση στα αποτελέσματα που σχετίζονται με το ήπαρ για παιδιά με ALGS που έλαβαν θεραπεία με αυτό το φάρμακο, αλλά παρουσιάζουν επίσης μια θετική πορεία για τυχαιοποιημένες κλινικές δοκιμές για άλλες σπάνιες ασθένειες».
Η υπάρχουσα φαρμακευτική αγωγή μειώνει τον κίνδυνο ηπατικών εκβάσεων σε παιδιά με ALGS. Το ALGS είναι μια σπάνια γενετική διαταραχή κατά την οποία ένας ασθενής έχει ανεπαρκή αριθμό χοληφόρων αγγείων, οι οποίοι συνήθως παροχετεύουν τη χολή από το ήπαρ στο έντερο. Στη συνέχεια, η χολή συσσωρεύεται και προκαλεί ηπατική βλάβη. Μεταξύ 60 και 75% των ασθενών με ALGS υποβάλλονται σε μεταμόσχευση ήπατος πριν ενηλικιωθούν.
Λόγω της σπανιότητας και της σοβαρότητας της πάθησης, οι κλινικές δοκιμές ήταν ιστορικά δύσκολο να διεξαχθούν, ειδικά για μεγάλη χρονική διάρκεια, καθώς είναι ανήθικο και ανέφικτο να παίρνουν τα παιδιά ένα εικονικό φάρμακο για αρκετά χρόνια. Σε μια προηγούμενη μελέτη που περιγράφει μια διεθνή ομάδα παιδιών με ALGS, οι Dr. Kamath και Dr. Shannon Vandriel δημιούργησαν μια διεθνή βάση δεδομένων κλινικών, γενετικών και εργαστηριακών δεδομένων σε παιδιά και νέους ενήλικες με ALGS που ονομάζεται The Global ALagille Alliance (GALA).
Σε αυτήν τη μελέτη, χρησιμοποιώντας τα δεδομένα 469 μη θεραπευμένων ασθενών από το GALA, η ερευνητική ομάδα μπόρεσε να συγκρίνει τα μακροπρόθεσμα αποτελέσματά τους με 84 παιδιά που έλαβαν θεραπεία μ’ ένα φάρμακο που εγκρίθηκε στις ΗΠΑ και την Ευρώπη και πρόσφατα στον Καναδά για συμπτωματική ανακούφιση από σοβαρό κνησμό που βιώνουν οι ασθενείς με ALGS. Χρησιμοποιώντας αυτήντην καινοτόμο προσέγγιση, η ερευνητική ομάδα διαπίστωσε ότι σε διάστημα έξι ετών, τα παιδιά που έπαιρναν το φάρμακο εμφάνισαν 70% βελτίωση στην επιβίωση χωρίς συμβάν και 67% βελτίωση στην επιβίωση χωρίς μεταμόσχευση.
«Ενώ η τρέχουσα ένδειξη του φαρμάκου είναι για κνησμό, τα δεδομένα μας έδειξαν ότι για μεγαλύτερο χρονικό διάστημα, το φάρμακο μειώνει πραγματικά το ποσοστό μεταμοσχεύσεων ήπατος σε ασθενείς με ALGS» δηλώνει ο Dr. Kamath, ο οποίος είναι επίσης ιατρός στο τμήμα γαστρεντερολογίας, ηπατολογίας και διατροφής.
Θέτοντας τις βάσεις για χρήση σε άλλες κλινικές δοκιμές
Εκτός από αυτά τα οφέλη, η μεθοδολογία που χρησιμοποιεί η ερευνητική ομάδα έχει πρωτοποριακές επιπτώσεις για την ανάπτυξη και την εφαρμογή κλινικών δοκιμών για ασθενείς με σπάνιες ασθένειες. Οι Dr. Kamath και Dr. Vandriel πιστεύουν ότι παρόμοιες προσεγγίσεις θα μπορούσαν να εφαρμοστούν σε οποιαδήποτε σπάνια ασθένεια με αρκετά ιστορικά δεδομένα.
«Η έρευνά μας παρέχει μια εναλλακτική λύση στις προκλήσεις που σχετίζονται με τη συμμετοχή ασθενών με απειλητικές για τη ζωή καταστάσεις ή εξουθενωτικά συμπτώματα για μακροχρόνιες κλινικές δοκιμές» σημειώνειο Dr. Kamath. Και καταλήγει: «Ενώ η μελέτη μας αφορούσε ειδικά τους ασθενείς με ALGS, ελπίζω ότι αυτό θα αυξήσει το ενδιαφέρον για τις διεθνείς βάσεις δεδομένων ατόμων με σπάνιες ασθένειες που μπορούν να παρέχουν δεδομένα από τον πραγματικό κόσμο, τα οποία μπορούν να χρησιμοποιηθούν για την αξιολόγηση νέων θεραπειών».
Ακολουθήστε το Powergame.gr στο Google News για άμεση και έγκυρη οικονομική ενημέρωση!
